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Disorders of globin and globulin proteins

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Alpha-Thalassämie

Alpha-Thalassämie ( α - Thalassämie ) ist eine vererbte Blutkrankheit und eine Form der Thalassämie . Thalassämien sind eine Gruppe erblicher Bluterkrankungen , die zu einer gestörten Hämoglobinproduktion führen.

ExzellentDisorders of globin and globulin proteins

Betibeglogene Autotemcel , das unter dem Markennamen Zynteglo vertrieben wird , ist eine Gentherapie zur Behandlung der Beta-Thalassämie .

GutApproved gene therapies
Delta-Beta-Thalassämie

Die Delta-Beta-Thalassämie ist eine seltene Form der Thalassämie , bei der die Produktion der Hämoglobin-Untereinheiten Delta und Beta vermindert und die Konzentration der Hämoglobin-Untereinheit Gamma erhöht ist .

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Die hereditäre Persistenz von fetalem Hämoglobin ( HPFH ) ist eine gutartige Erkrankung, bei der die erhöhte Produktion von fetalem Hämoglobin ( Hämoglobin F , HbF) bis ins Erwachsenenalter anhält und den normalen

GutDisorders of globin and globulin proteins
Sichelzellenanämie

Die Sichelzellanämie ( auch Sichelzellkrankheit genannt) ist eine Gruppe erblicher Blutkrankheiten, die mit dem Hämoglobin zusammenhängen .

ExzellentAnemias
Thalassämie

Thalassämien sind eine Gruppe erblicher Blutkrankheiten , die sich durch eine verminderte Hämoglobinproduktion äußern .

ExzellentAutosomal recessive disorders