Gesetz zur Förderung von Heilmitteln im 21. Jahrhundert

Der „21st Century Cures Act“ ist ein US-amerikanisches Gesetz, das im Dezember 2016 vom 114. Kongress der Vereinigten Staaten verabschiedet und am 13. Dezember 2016 unterzeichnet wurde. Es bewilligte 6,3 Milliarden US-Dollar an Fördermitteln, hauptsächlich für die National Institutes of Health (NIH) . ^{[ 1 ]} Das Gesetz wurde insbesondere von großen Pharmaherstellern unterstützt und stieß vor allem bei einigen Verbraucherorganisationen auf Widerstand . ^{[ 2 ]}

Befürworter argumentierten, dass die Zulassung von Arzneimitteln und Medizinprodukten vereinfacht und Behandlungen schneller auf den Markt gebracht würden. Kritiker hingegen befürchteten, dass dies die Vermarktung risikoreicherer oder weniger wirksamer Behandlungen ermöglichen würde, da Arzneimittel und Medizinprodukte auf der Grundlage schwächerer Evidenz zugelassen und randomisierte, kontrollierte Studien umgangen würden. ^{[ 3 ]}

Der Gesetzentwurf enthielt den „Helping Families In Mental Health Crisis Act“, der ursprünglich vom damaligen Kongressabgeordneten Tim Murphy (Republikaner aus Pennsylvania) eingebracht worden war. Dieser erhöhte die Anzahl der Betten in psychiatrischen Kliniken und schuf die Position eines neuen Staatssekretärs für psychische Gesundheit und Suchterkrankungen. ^{[ 4 ] [ 5 ]}

Abschnitt A mit dem Titel „Heilmittel des 21. Jahrhunderts“ enthält Bestimmungen zur Finanzierung und Verwaltung der National Institutes of Health , zur Reduzierung des Opioidmissbrauchs , zur medizinischen Forschung und zur Arzneimittelentwicklung. ^{[ 6 ]}

Abschnitt 3032 des Gesetzes verpflichtet Pharmahersteller, ihre Richtlinien zum erweiterten Zugang (Compassionate Use) öffentlich zugänglich zu machen. Eine Analyse dieser Bestimmung aus dem Jahr 2021 ergab, dass große Unternehmen mit FDA-zugelassenen Produkten diese Verpflichtung weitgehend erfüllt haben, während deutlich weniger kleine Unternehmen und Unternehmen im Zulassungsverfahren diese Richtlinien wie vorgeschrieben veröffentlicht haben. ^{[ 7 ]}

Der Comprehensive Addiction and Recovery Act (CARA) wurde einige Monate zuvor verabschiedet. Dieses Gesetz autorisierte zahlreiche Strategien zur Schadensminderung, darunter einen verbesserten Zugang zum Gegenmittel Naloxon ^{[ 8 ]} im Kampf gegen die Opioidkrise, stellte jedoch keine Bundesmittel für deren Umsetzung bereit. ^{[ 9 ]} Der 21st Century Cures Act bewilligte den Bundesstaaten über zwei Jahre hinweg eine Milliarde US-Dollar an Fördermitteln zur Bekämpfung der Opioid-Epidemie. ^{[ 9 ] [ 10 ]} Die Mittel können unter anderem zur Verbesserung von Programmen zur Überwachung verschreibungspflichtiger Medikamente ^{[ 10 ]} , zur Verbesserung des Zugangs zu Behandlungsprogrammen, zur Schulung von medizinischem Fachpersonal in bewährten Verfahren der Suchtbehandlung und zur Erforschung der effektivsten Ansätze zur Prävention von Abhängigkeit verwendet werden . ^{[ 9 ] [ 10 ]}

Der „21st Century Cures Act“ modifizierte das Zulassungsverfahren der FDA für Arzneimittel . Ziel war es, die Zulassung neuer Arzneimittel und Medizinprodukte zu beschleunigen, indem die Anforderungen an Pharmaunternehmen, die eine FDA- Zulassung für neue Produkte oder neue Indikationen für bestehende Arzneimittel anstreben, gelockert wurden. So erlaubt das Gesetz Unternehmen unter bestimmten Bedingungen, anstelle vollständiger Ergebnisse klinischer Studien „Datenzusammenfassungen“ und „Evidenz aus der Praxis“ wie Beobachtungsstudien , Daten aus Versicherungsabrechnungen, Patientenberichten und Erfahrungsberichten vorzulegen . ^{[ 9 ] [ 11 ] [ 12 ]}

Der 21st Century Cures Act erleichtert die Entwicklung und Zulassung von genetisch zielgerichteten und auf Variantenproteine ​​abzielenden Arzneimitteln zur Behandlung seltener Krankheiten. ^{[ 13 ]}

Gemäß Abschnitt 3024 des 21st Century Cures Act können Forscher auf die Einholung einer „ aufgeklärten Einwilligung “ verzichten, wenn die klinische Prüfung von Arzneimitteln oder Medizinprodukten „kein höheres als minimales Risiko birgt“ und „angemessene Schutzmaßnahmen zum Schutz der Rechte, der Sicherheit und des Wohlergehens der Versuchspersonen beinhaltet“. ^{[ 13 ]}

Ein Beispiel ist ein Hightech-Verband zur Überwachung des Blutflusses. Standardmäßig müssen Forschende vor der Erprobung neuer Geräte die Einwilligung der Patientinnen und Patienten einholen. In diesem Fall möchten Forschende den Verband jedoch möglicherweise an bewusstlosen Patientinnen und Patienten testen. Unter diesen Umständen können sie auf die Einholung einer informierten Einwilligung verzichten, da die Patientinnen und Patienten weiterhin die standardmäßige, medizinisch anerkannte Blutdruck- und Herzfrequenzüberwachung erhalten. Die Forschenden müssen jedoch weiterhin die üblichen Forschungsprotokolle einhalten und die Genehmigung der Ethikkommissionen einholen. ^{[ 9 ]}

Der „21st Century Cures Act“ fordert den Minister für Gesundheit und Soziale Dienste auf, die Unterschiede zwischen den HHS -Vorschriften für Forschung am Menschen und den FDA-Vorschriften für Forschung am Menschen anzugleichen. Dabei kann der Minister die für vulnerable Bevölkerungsgruppen geltenden Regeln ändern, um „regulatorische Doppelarbeit und unnötige Verzögerungen zu reduzieren“ und „diese Bestimmungen im Kontext von multizentrischen und kooperativen Forschungsprojekten zu modernisieren“.

Abschnitt 3023 sieht eine gemeinsame oder geteilte Überprüfung von Forschungsarbeiten, eine Überprüfung durch andere institutionelle Ethikkommissionen als die des Sponsors der Forschung sowie die Verwendung anderer Mittel vor, „um Doppelarbeit zu vermeiden“. ^{[ 13 ]}

Das Gesetz stellt den National Institutes of Health (NIH) 4,8 Milliarden US-Dollar für Präzisionsmedizin und biomedizinische Forschung zur Verfügung. ^{[ 1 ] [ 9 ] [ 11 ]} Davon sind 1,5 Milliarden US-Dollar für die Erforschung von Hirnerkrankungen vorgesehen. ^{[ 1 ]} Im Oktober 2016 wurde das Kohortenprogramm in „ All of Us Research Program“ umbenannt . ^{[ 14 ] [ 15 ] [ 16 ]}

Weitere 1,8 Milliarden US-Dollar sind für die Krebsforschung im Rahmen der sogenannten „Beau Biden Cancer Moonshot“-Initiative vorgesehen, die zu Ehren von Vizepräsident Joe Bidens Sohn Beau Biden benannt wurde, der 2015 an einem Hirntumor verstarb . ^{[ 1 ] [ 9 ] [ 17 ] [ 18 ]} Ziel der Initiative war es, die Krebssterblichkeitsrate zu halbieren. ^{[ 19 ]}

Nach Joe Bidens Amtsantritt als Präsident überarbeitete seine Regierung die Krebsinitiative. Anlässlich des 60. Jahrestages der „Moonshot“-Rede von John F. Kennedy hielt Präsident Biden in der JFK-Bibliothek eine Rede , in der er die Wiederbelebung des „Beau Biden Cancer Moonshot“ und die Gründung der neuen Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA) bewarb . ^{[ 20 ]}

Im Mai 2024 stimmte der Kongress gegen die Verlängerung der Finanzierung des Programms. ^{[ 21 ]} Der vom Kongress verabschiedete Haushalt für 2024 war aufgrund der republikanischen Mehrheit im Repräsentantenhaus, der Haushaltsdefizite und des republikanischen Bestrebens, Biden kurz vor der Wahl einen Sieg zu verwehren, knapp bemessen. ^{[ 19 ]} Das Weiße Haus erklärte, man sei „gut vorbereitet, das Krebsbekämpfungsprogramm trotz schwieriger Finanzierungslage voranzutreiben“; die obligatorische Finanzierung des Programms war in Bidens Haushaltsantrag für das Fiskaljahr 2025 enthalten. ^{[ 19 ]}

Das Gesetz definierte Interoperabilität und verbot die Informationsblockierung ^{[ 22 ] . [ 23 ]} Informationsblockierung ist definiert als eine Praxis, die den Zugriff auf elektronische Gesundheitsinformationen , d. h. Informationen über die Krankengeschichte oder Behandlung eines Patienten, beeinträchtigt oder verhindert . ^{[ 13 ] [ 24 ]}

Gemäß Abschnitt 4004 können Verstöße gegen die Informationsblockade mit Geldstrafen von bis zu 1 Million US-Dollar pro Verstoß geahndet werden. ^{[ 13 ]}

Medizinische Software wird von der FDA gemäß dem US-amerikanischen Lebensmittel-, Arzneimittel- und Kosmetikgesetz (Federal Food, Drug, and Cosmetic Act) als Medizinprodukt reguliert . ^{[ 25 ]} Abschnitt 3060 des „21st Century Cures Act“ wurde als Ergänzung zu Abschnitt 520 des FD&C Act geschaffen und regelte die Definition von Medizinprodukten. ^{[ 26 ] [ 27 ]} Darin wurden Softwarefunktionen aufgeführt, die von der FDA-Regulierung ausgenommen sind, beispielsweise solche für administrative Zwecke, zur Förderung eines gesunden Lebensstils, für elektronische Patientenakten , für klinische Laborergebnisse und zugehörige Informationen sowie für klinische Entscheidungshilfen. ^{[ 6 ] [ 28 ]}

Abschnitt C mit dem Titel „Verbesserung von Wahlmöglichkeiten, Zugang und Qualität der Gesundheitsversorgung für Amerikaner“ befasst sich mit Medicare- Programmen und bundesstaatlichen Steuergesetzen im Zusammenhang mit Krankenversicherungen für kleine Arbeitgeber. ^{[ 29 ]}

Der 21st Century Cures Act enthielt auch Bestimmungen, die eine QSEHRA (Qualified Small Employer Health Reimbursement Arrangement) schufen, eine effizientere Möglichkeit für kleine Unternehmen und gemeinnützige Organisationen, ihren Mitarbeitern eine Krankenversicherung anzubieten.

Abschnitt B mit dem Titel „Hilfe für Familien in psychischen Krisen“ befasst sich mit der Prävention und Behandlung von psychischen Erkrankungen und Substanzmissbrauch, der Kostenübernahme für Behandlungen, der durch HIPAA erlaubten Kommunikation sowie der Interaktion mit Strafverfolgungsbehörden und dem Strafjustizsystem. ^{[ 30 ]}

Das Gesetz stärkt die Regelungen zur Gleichstellung von psychischer und physischer Gesundheit ^{[ 10 ]} , die Versicherungen verpflichten , Behandlungen psychischer Erkrankungen im gleichen Umfang und auf die gleiche Weise wie medizinische Behandlungen abzudecken. Es umfasst außerdem Fördermittel für gemeindenahe Angebote im Bereich der psychischen Gesundheit, Programme zur Suizidprävention und -intervention sowie Deeskalationstrainings für Polizeibeamte ^{[ 9 ]} . Darüber hinaus werden fünfjährige Fördergelder für ein Pilotprojekt bereitgestellt, in dem Assistenzärzte der Psychiatrie und andere Fachkräfte im Bereich der psychischen Gesundheit in unterversorgten Gebieten tätig sein werden ^{[ 10 ]} . Bestimmungen zur Reform des HIPAA-Gesetzes, zur Stärkung der Rolle von Angehörigen bei Entscheidungen über die Unterbringung in psychiatrischen Einrichtungen und zur Reform der Verfahren zur Anfechtung von Entlassungsentscheidungen wurden nicht in den endgültigen Gesetzentwurf aufgenommen.

Einige dieser Bestimmungen wurden ursprünglich in früheren Gesetzesentwürfen vorgeschlagen, darunter im Mental Health Reform Act von 2016 ( S. 2680 ), im Mental Health and Safe Communities Act von 2015 ( HR 3722 , S. 2002 ), im Helping Families in Mental Health Crisis Act von 2016 ( HR 2646 ), im Comprehensive Justice and Mental Health Act von 2015 ( HR 1854 , S. 993 ), im Mental Health Awareness and Improvement Act von 2015 ( HR 5327 , S. 1893 ), im Justice and Mental Health Collaboration Act von 2015 ( HR 731 ) und im Behavioral Health Care Integration Act von 2016 ( HR 4388 ). ^{[ 31 ]}

Das Gesetz sieht den Verkauf von 25 Millionen Barrel Rohöl (10.000.000 im Jahr 2017, 9.000.000 im Jahr 2018 und 6.000.000 im Jahr 2019) aus der strategischen Erdölreserve vor . ^{[ 32 ] [ 33 ]} Die Einnahmen aus diesen Verkäufen decken einen Teil der im Gesetz vorgesehenen NIH-Finanzierung. ^{[ 34 ]}

Der „21st Century Cures Act“ wurde ursprünglich am 19. Mai 2015 von Fred Upton ( Republikaner aus Michigan ) als Gesetzesvorlage HR 6 eingebracht . Er wurde am 10. Juli 2015 vom Repräsentantenhaus verabschiedet, scheiterte jedoch im Senat. ^{[ 35 ] [ 36 ]}

Mehr als 1.400 registrierte Lobbyisten arbeiteten an diesem Gesetzentwurf und vertraten dabei über 400 verschiedene Organisationen, ^{[ 12 ]} hauptsächlich Pharmaunternehmen. ^{[ 11 ]}

Von den 455 Organisationen, die sich für Lobbyarbeit zu dem Gesetzentwurf registriert haben, waren die fünf führenden Organisationen nach Anzahl der Berichte und spezifischen Themen laut OpenSecrets :

• Roche Holdings (61)
• Blue Cross Blue Shield (49)
• Pharmazeutischer Forschungs- und Herstellerverband von Amerika (PhRMA) (49)
• Amgen (41)
• Amerikanische Krankenhausvereinigung (36). ^{[ 37 ]}

Der Gesetzentwurf passierte das Repräsentantenhaus zunächst mit großer Mehrheit. ^{[ 38 ]} Nur fünf Senatoren stimmten dagegen: Elizabeth Warren aus Massachusetts, Bernie Sanders aus Vermont, Ron Wyden und Jeff Merkley , beide aus Oregon (alle Demokraten), sowie Mike Lee , ein Republikaner aus Utah. ^{[ 39 ]} Insbesondere Warren, Sanders und Merkley kritisierten den Einfluss der Pharmaindustrie auf den Gesetzentwurf. ^{[ 2 ]} Anfang Dezember 2016 hatte das Gesetz die Unterstützung beider Häuser des Kongresses. ^{[ 40 ] [ 41 ]}

Präsident Obama unterzeichnete das Gesetz am 13. Dezember 2016. ^{[ 42 ]} Als Gründe für seine Unterstützung nannte er unter anderem die Bekämpfung des Opioidmissbrauchs , die Förderung der Krebsforschung , die Weiterentwicklung der BRAIN-Initiative , die Förderung der Präzisionsmedizin-Initiative und die Behandlung parteiübergreifender Gesundheitsfragen. ^{[ 42 ]}

Zu den Befürwortern des Gesetzes zählen Pharmaunternehmen, Hersteller medizinischer Geräte , die National Institutes of Health (NIH), Befürworter eines erleichterten Zugangs zu Forschungsdaten von Studienteilnehmern , die Abgeordneten Fred Upton (Republikaner, Michigan), Diana DeGette (Demokratin, Colorado) und Timothy F. Murphy (Republikaner, Pennsylvania), Senator Lamar Alexander (Republikaner, Tennessee) sowie Vizepräsident Joe Biden . ^{[ 11 ]} Krankenhäuser und Universitäten ^{[ 12 ]} sowie das American Cancer Society Action Network, Research!America und FasterCures unterstützten das Gesetz aufgrund seiner Zusage zur Forschungsförderung. ^{[ 11 ]} Die American Psychological Association (APA) befürwortete das Gesetz aufgrund seiner Bestimmungen zum Thema psychische Gesundheit. ^{[ 43 ]} Die Advanced Medical Technology Association (AMTA) unterstützte das Gesetz, da es die Einführung neuer Medizintechnologien erleichtert. ^{[ 11 ]} Die American Society of Human Genetics (ASHG) begrüßte die Verabschiedung des Gesetzes, da es den Schutz der genetischen Daten von Forschungsteilnehmern stärkt. ^{[ 44 ] [ 45 ] [ 46 ]} Prison Fellowship unterstützte den Gesetzentwurf aufgrund seiner Einbeziehung des „Comprehensive Justice and Mental Health Act“, eines Teils, der die Zusammenarbeit zwischen Strafjustiz, Jugendjustiz, psychiatrischer Behandlung und Suchtbehandlung fördern soll. ^{[ 47 ] [ 48 ]}

Zu den Kritikern des Gesetzes zählen die FDA , Befürworter strenger Schutzmaßnahmen in der klinischen Forschung , Verbraucherorganisationen und Vertreter der regenerativen Medizin . ^{[ 11 ]} Das beschleunigte Zulassungsverfahren für Medikamente gab Anlass zu Besorgnis und Diskussionen. ^{[ 1 ]} Die Public Citizen 's Health Research Group und das National Center for Health Research setzten sich gegen den Cures Act ein, da sie befürchteten, er würde die öffentliche Gesundheit durch eine Abschwächung der FDA-Standards gefährden. ^{[ 11 ]} Senatorin Elizabeth Warren erklärte, das Gesetz sei von der Pharmaindustrie „vereinnahmt“ worden. Sie kritisierte, dass die Sicherheitsanforderungen für neue Medikamente und Medizinprodukte verwässert und im Gegenzug Forschungsgelder in Höhe jährlich neu bewilligt werden müssten. ^{[ 11 ]} John LaMattina, ehemaliger Leiter der Forschung und Entwicklung bei Pfizer und heutiger Kommentator der Pharmaindustrie , betonte die Notwendigkeit vollständiger klinischer Studien zum Wirksamkeitsnachweis und vermutete, dass einige Medikamente auf Basis erster Daten zugelassen und erst später als unwirksam erwiesen würden. ^{[ 12 ]} Die Public Citizen's Health Research Group kritisiert, dass die Bezeichnung „bahnbrechende“ Medizinprodukte zu weit gefasst sei und zur Zulassung von Produkten führen könne, die noch nicht marktreif seien. ^{[ 11 ]}

Lupkin weist darauf hin, dass die Mittel für die NIH jedes Jahr im Rahmen des regulären Haushaltsverfahrens bewilligt werden müssen und daher geringer ausfallen könnten als in diesem Gesetzentwurf vorgesehen. ^{[ 12 ]} Tatsächlich waren die NIH-Mittel geringer als von vielen Befürwortern erhofft ^{[ 11 ] [ 12 ]} und als in früheren Versionen des Gesetzentwurfs vorgesehen.

Eines der Ziele des Gesetzesentwurfs war die Vereinfachung des Zulassungsverfahrens. Jerry Avorn und Aaron Kesselheim wiesen jedoch darauf hin, dass ein Drittel der Medikamente auf der Grundlage einer einzigen klinischen Studie mit durchschnittlich weniger als 700 Patienten zugelassen wird; ^{[ 49 ]} letztendlich erlaubte das Gesetz jedoch keine Zulassung von Arzneimitteln auf Basis von Daten aus der Praxis, sondern lediglich die Erweiterung der Indikation. ^{[ 50 ]}

• BRAIN-Initiative
• Cancer Moonshot 2020
• Initiative für Präzisionsmedizin

• Das Gesetz über Heilmittel des 21. Jahrhunderts in der geänderten Fassung ( PDF / Details ) in der Sammlung der GPO -Gesetzessammlungen
• Der „21st Century Cures Act“ ( PDF / Details ) ist in den US-Statutes at Large (US-Gesetzestexten) enthalten.
• HR 34 auf Congress.gov
• Die endgültige Regelung des US-Gesundheitsministeriums zum „21st Century Cures Act“: Interoperabilität, Informationsblockierung und das ONC-Zertifizierungsprogramm für IT-Systeme im Gesundheitswesen wurde im Federal Register veröffentlicht.
  • 45 CFR Teil 170 und Teil 171 zu LII
  • 45 CFR Teil 170 und Teil 171 auf dem e-CFR
• Website zur endgültigen Regelung des Cures Act vom ONC