Orphan drugs

Adalimumab , unter anderem unter dem Markennamen Humira vertrieben, ist ein krankheitsmodifizierendes Antirheumatikum und monoklonaler Antikörper zur Behandlung von rheumatoider Arthritis , juveniler idiopathischer

Amitriptylin , früher unter anderem unter dem Markennamen Elavil vertrieben, ist ein trizyklisches Antidepressivum, das primär zur Behandlung von schweren Depressionen und verschiedenen Schmerzsyndromen wie

Ansuvimab , das unter dem Markennamen Ebanga vertrieben wird , ist ein monoklonaler Antikörper zur Behandlung der Ebolavirus -Infektion ( Zaire-Ebolavirus) .

Ein Orphan-Arzneimittel ist ein Arzneimittel , das zur Behandlung bestimmter seltener Erkrankungen entwickelt wird.

Baloxavir Marboxil , unter dem Markennamen Xofluza vertrieben , ist ein antivirales Medikament zur Behandlung von Influenza A und Influenza B.

Betibeglogene Autotemcel , das unter dem Markennamen Zynteglo vertrieben wird , ist eine Gentherapie zur Behandlung der Beta-Thalassämie .

Bevacizumab , unter anderem unter dem Markennamen Avastin vertrieben, ist ein monoklonaler Antikörper, der zur Behandlung verschiedener Krebsarten und einer bestimmten Augenerkrankung eingesetzt wird .

Bosentan , unter anderem unter dem Markennamen Tracleer vertrieben, ist ein dualer Endothelin-Rezeptorantagonist , der zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) eingesetzt wird.

Brexucabtagene Autoleucel , das unter dem Markennamen Tecartus vertrieben wird , ist ein zellbasiertes Gentherapie-Medikament zur Behandlung des Mantelzelllymphoms (MCL) und der akuten lymphatischen Leukämie (ALL).

Budesonid , unter anderem unter dem Markennamen Pulmicort vertrieben , ist ein Steroidmedikament . Es ist als Inhalator , Verneblerlösung , Tablette , Nasenspray und Rektalschaum erhältlich .

Buprenorphin/Naloxon , unter anderem unter dem Markennamen Suboxone vertrieben, ist ein Kombinationspräparat mit fester Dosierung , das Buprenorphin und Naloxon enthält .

Cannabidiol ( CBD ) ist ein Phytocannabinoid und eines von 113 identifizierten Cannabinoiden in Cannabis , neben Tetrahydrocannabinol (THC). Es macht bis zu 40 % des Pflanzenextrakts aus.

Carboprost ( INN , Handelsnamen für die Tromethaminsalze Hemabate , Tham ) ist ein synthetisches Prostaglandin- Analogon von PGF 2α (genauer gesagt, 15-Methyl-PGF 2α ) mit oxytocischen Eigenschaften.

Intravenöse und subkutane Bolusinjektion: 15–18 % werden unverändert ausgeschieden.

Colchicin , unter anderem unter dem Markennamen Colbenemid vertrieben, ist ein Medikament zur Vorbeugung und Behandlung von Gicht , familiärem Mittelmeerfieber und Morbus Behçet sowie zur Reduktion des Risikos eines

Cromoglicat ( INN ) – auch bekannt als Cromolyn ( USAN ), Cromoglycat (früher BAN ) oder Cromoglicat – wird traditionell als Mastzellstabilisator beschrieben und ist üblicherweise als Natriumsalz Natriumcromoglicat oder

Cysteamin ist eine Organoschwefelverbindung mit der Formel HSCH₂CH₂NH₂ . Es handelt sich um einen weißen , wasserlöslichen Feststoff, der sowohl eine Amin- als auch eine Thiolgruppe enthält .

Dasatinib, sold under the brand name Sprycel among others, is a targeted therapy medication used to treat certain cases of chronic myelogenous leukemia (CML) and acute lymphoblastic leukemia (ALL).

Dexrazoxanhydrochlorid , unter anderem unter dem Markennamen Zinecard vertrieben , ist ein kardioprotektives Mittel. Es wurde 1972 entdeckt.

Fenobam ist ein Imidazolderivat, das Ende der 1970er Jahre von den McNeil Laboratories als neuartiges Anxiolytikum mit einem damals noch unbekannten molekularen Zielmolekül im Gehirn entwickelt wurde.

Fexinidazol ist ein Medikament zur Behandlung der Afrikanischen Trypanosomiasis (Schlafkrankheit), die durch Trypanosoma brucei gambiense verursacht wird .

Flavinmononukleotid ( FMN ) oder Riboflavin-5′-phosphat , das unter dem Markennamen Epioxa vertrieben wird , ist ein Biomolekül, das aus Riboflavin (Vitamin B₂ ) durch das Enzym Riboflavinkinase gebildet wird .

Flucytosin , auch bekannt als 5-Fluorcytosin ( 5-FC ), ist ein Antimykotikum . Es wird insbesondere zusammen mit Amphotericin B bei schweren Candida- Infektionen und Kryptokokkose eingesetzt .

Ganaxolon , das unter dem Markennamen Ztalmy vertrieben wird , ist ein Medikament zur Behandlung von Krampfanfällen bei Patienten mit CDKL5-Mangel (Cyclin-abhängige Kinase-ähnliche 5) .

Givosiran , das unter dem Markennamen Givlaari vertrieben wird , ist ein Medikament zur Behandlung von Erwachsenen mit akuter hepatischer Porphyrie .

Hämopexin (oder Hämopexin ; Hpx ; Hx ), auch bekannt als Beta-1B-Glykoprotein , ist ein Glykoprotein , das beim Menschen durch das HPX -Gen kodiert wird und zur Hämopexin -Proteinfamilie gehört.

Ibalizumab , unter dem Markennamen Trogarzo vertrieben , ist ein nicht-immunsuppressiver humanisierter monoklonaler Antikörper , der an CD4 , den primären Rezeptor für HIV , bindet und das Eindringen von HIV in Zellen

Ibrutinib , unter anderem unter dem Markennamen Imbruvica vertrieben, ist ein niedermolekularer Wirkstoff, der die Proliferation und das Überleben von B-Zellen hemmt, indem er irreversibel an das Protein

Idebenon , unter anderem unter dem Markennamen Raxone vertrieben, ist ein Medikament , das ursprünglich von der Takeda Pharmaceutical Company zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit und anderer kognitiver Störungen

Inotersen , vertrieben unter dem Markennamen Tegsedi , ist ein 2'- O- (2-Methoxyethyl) (2'-MOE) -Antisense-Oligonukleotid- Medikament zur Behandlung von Nervenschäden bei Erwachsenen mit hereditärer

Irinotecan , unter anderem unter dem Markennamen Camptosar vertrieben, ist ein Krebsmedikament zur Behandlung von Darmkrebs und kleinzelligem Lungenkrebs .

Itraconazol , manchmal abgekürzt ITZ , ist ein Antimykotikum zur Behandlung verschiedener Pilzinfektionen . Dazu gehören Aspergillose , Blastomykose , Kokzidioidomykose , Histoplasmose und Parakokzidioidomykose .

Lenacapavir , unter anderem unter dem Markennamen Sunlenca vertrieben, ist ein antiretrovirales Medikament zur Behandlung und Prävention von HIV/AIDS . Es wird oral oder subkutan verabreicht .

Lithiumcarbonat ist eine anorganische Verbindung , das Lithiumsalz der Kohlensäure mit der Formel Li2 CO3 .

Losartan , unter anderem unter dem Markennamen Cozaar vertrieben, ist ein Medikament zur Behandlung von Bluthochdruck (Hypertonie). Es gehört zur Gruppe der Angiotensin-Rezeptor-Blocker (ARB) und gilt als nierenschützend.

Lumasiran , das unter dem Markennamen Oxlumo vertrieben wird , ist ein Medikament zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1).

Lutetium( 177Lu )-oxodotreotid ( INN ) oder 177Lu -dotatat , Handelsname Lutathera , ist ein Chelatkomplex des Radioisotops Lutetium mit Dotatat und wird in der Peptidrezeptor-Radionuklidtherapie eingesetzt .

Melatonin ist ein natürlich vorkommendes Hormon , das im Gehirn produziert wird und auch als Nahrungsergänzungsmittel und Medikament eingesetzt wird .

Mesalazin , auch bekannt als Mesalamin oder 5-Aminosalicylsäure ( 5-ASA ), ist ein Medikament zur Behandlung von chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen , einschließlich Colitis ulcerosa und Morbus Crohn .

Metformin , unter anderem unter dem Markennamen Glucophage vertrieben , ist das Mittel der ersten Wahl zur Behandlung von Typ - 2-Diabetes , insbesondere bei übergewichtigen Patienten .

Methotrexate, formerly known as amethopterin, is a chemotherapy agent and immune-system suppressant. It is used to treat cancer, autoimmune diseases, and ectopic pregnancies.

Mitomycin C ist ein Mitomycin , das aufgrund seiner Antitumorwirkung als Chemotherapeutikum eingesetzt wird .

Mitotan , das unter dem Markennamen Lysodren vertrieben wird , ist ein Steroidogenesehemmer und zytostatisches Antineoplastikum , das zur Behandlung des Nebennierenrindenkarzinoms und des Cushing-Syndroms eingesetzt wird

Moxetumomab Pasudotox , vertrieben unter dem Markennamen Lumoxiti , ist ein Anti- CD22- Immunotoxin zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer Haarzellleukämie (HCL), die bereits mindestens zwei

Natriumoxybat , unter anderem unter dem Markennamen Xyrem vertrieben, ist ein Medikament zur Behandlung von Narkolepsiesymptomen wie plötzlicher Muskelschwäche und exzessiver Tagesschläfrigkeit .

Natriumthiosulfat ( Natriumthiosulfat ) ist eine anorganische Verbindung mit der Formel Na₂S₂O₃ · xH₂O .

Naxitamab , unter dem Markennamen Danyelza vertrieben , ist ein Krebsmedikament .

Nilotinib , unter anderem unter dem Markennamen Tasigna vertrieben, ist ein Krebsmedikament zur Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie (CML) mit Philadelphia-Chromosom .

Olaparib , das unter dem Markennamen Lynparza vertrieben wird , ist ein Medikament zur Erhaltungstherapie von fortgeschrittenem Eierstockkrebs mit BRCA-Mutation bei Erwachsenen.

Osimertinib , das unter dem Markennamen Tagrisso vertrieben wird , ist ein Medikament zur Behandlung von nicht-kleinzelligen Lungenkarzinomen mit spezifischen Mutationen.

Polatuzumab Vedotin , unter dem Markennamen Polivy vertrieben , ist ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat zur Behandlung des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms ( einer Krebserkrankung ).

Pomalidomid , unter anderem unter dem Markennamen Pomalyst vertrieben, ist ein Krebsmedikament, das zur Behandlung des multiplen Myeloms und des AIDS- assoziierten Kaposi-Sarkoms eingesetzt wird .

Remdesivir , das unter dem Markennamen Veklury vertrieben wird , ist ein Breitspektrum-Virostatikum, das vom biopharmazeutischen Unternehmen Gilead Sciences entwickelt wurde . Es wird intravenös verabreicht .

Revumenib , unter dem Markennamen Revuforj vertrieben , ist ein Krebsmedikament zur Behandlung akuter Leukämien mit Veränderungen des Lysin-Methyltransferase-2A-Gens (KMT2A).

Ribitol , auch Adonitol genannt , ist ein kristalliner Pentosealkohol ( C₅H₁₂O₅ ) , der durch die Reduktion von Ribose entsteht .

Rituximab , unter anderem unter dem Markennamen Rituxan vertrieben, ist ein monoklonaler Antikörper , der zur Behandlung bestimmter Autoimmunerkrankungen und Krebsarten sowie zur Prävention und/oder Behandlung

Sirolimus , auch bekannt als Rapamycin und unter anderem unter dem Markennamen Rapamune vertrieben, ist ein Makrolid , das zur Beschichtung von Koronarstents , zur Verhinderung von Organabstoßung nach Transplantationen ,

Stiripentol , das unter dem Markennamen Diacomit vertrieben wird , ist ein Antiepileptikum zur Behandlung des Dravet-Syndroms – einer schweren genetischen Hirnerkrankung.

Tetrabenazin ist ein Medikament zur symptomatischen Behandlung hyperkinetischer Bewegungsstörungen . Es wird unter anderem unter den Markennamen Nitoman und Xenazine vertrieben. Am 15.

Tetrahydrobiopterin ( BH₄ , THB ), auch bekannt als Sapropterin ( INN ) , ist ein Cofaktor der drei aromatischen Aminosäurehydroxylasen , die im Stoffwechsel der Aminosäure Phenylalanin und in der Biosynthese der

Thiomolybdänsäure (Handelsname Decuprate ) ist ein Chelatbildner, der zur Behandlung von Krebs und der Wilson-Krankheit , einer seltenen und potenziell tödlichen Erkrankung, bei der der Körper den Kupferhaushalt nicht

Tiratricol (auch bekannt als TRIAC oder Triiodthyroessigsäure ) ist ein Schilddrüsenhormon- Analogon .

Tisagenlecleucel , das unter dem Markennamen Kymriah vertrieben wird , ist ein CAR-T-Zell- Medikament zur Behandlung der akuten lymphatischen B-Zell -Leukämie (ALL), bei dem die körpereigenen T-Zellen zur Krebsbekämpfung

Trabectedin , das unter dem Markennamen Yondelis vertrieben wird , ist ein Chemotherapeutikum zur Behandlung von fortgeschrittenem Weichteilsarkom und Eierstockkrebs .

Trehalose ist ein Zucker , der aus zwei Glucosemolekülen gebildet wird . Es handelt sich um ein Disaccharid , das durch eine 1,1- glykosidische Bindung zwischen zwei α- Glucoseeinheiten entsteht .

Triamcinolonacetonid , unter anderem unter dem Markennamen Kenalog vertrieben, ist ein synthetisches Kortikosteroid , das topisch zur Behandlung verschiedener Hauterkrankungen , zur Linderung von Mundgeschwüren und

Triclabendazol , unter anderem unter dem Markennamen Egaten vertrieben , ist ein Medikament zur Behandlung von Fascioliasis und Paragonimiasis . Es ist bei beiden Erkrankungen sehr wirksam.

Triethylentetramin ( TETA und Trien ), medizinisch auch als Trientin ( INN ) bekannt, ist eine organische Verbindung mit der Formel ₂ . Die reine freie Base ist eine farblose , ölige Flüssigkeit.

Ubichinol ist eine elektronenreiche (reduzierte) Form des Coenzyms Q (Ubichinon). Der Begriff bezieht sich meist auf Ubichinol-10 , dessen 10-Einheiten-Rest vorwiegend beim Menschen vorkommt .

Ublituximab , das unter dem Markennamen Briumvi vertrieben wird , ist ein Immunmodulator zur Behandlung von Multipler Sklerose . Es handelt sich um einen gegen CD20 gerichteten zytolytischen monoklonalen Antikörper .

Valoctocogene Roxaparvovec , unter dem Markennamen Roctavian vertrieben , ist eine Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie A. Es wurde von BioMarin Pharmaceutical entwickelt .

Vedolizumab , unter dem Markennamen Entyvio® vertrieben , ist ein monoklonaler Antikörper , der von Takeda Oncology zur Behandlung von Colitis ulcerosa und Morbus Crohn entwickelt wurde .

Vorinostat ( rINN ), auch bekannt als Suberoylanilidhydroxamsäure ( Suberoyl + Anilid + Hydroxamsäure , abgekürzt SAHA ), gehört zu einer größeren Klasse von Verbindungen, die Histon-Deacetylasen (HDAC) hemmen.

Zenarestat (FK-366; FR-74366) ist ein Aldosereduktasehemmer . Es wurde als Behandlungsmöglichkeit für diabetische Neuropathie und Katarakt untersucht , die Entwicklung wurde jedoch eingestellt.